الثلاثاء ٠١ / سبتمبر / ٢٠٢٦
مسقط - الشبيبة
نجح فريق من العلماء والأطباء في تحقيق كشف طبي واعد من شأنه إعادة تشكيل مستقبل علاج أمراض القلب والأوعية الدموية؛ حيث أظهرت دراسة سريرية أولية ونشرتها شبكة "CNN" أن تعديلاً جينياً يُجرى لمرة واحدة فقط أدى إلى خفض مستويات الكوليسترول الضار المرتبط بانسداد الشرايين بنصف قيمته تقريباً، واستمرار هذا التأثير طوال عام كامل دون تسجيل أعراض جانبية خطيرة.
وشملت الدراسة المبدئية 15 مريضاً يعانون من ارتفاع حاد ومستعصٍ في الكوليسترول لم تستجب حالاتهم للعلاجات الدوائية التقليدية، وسُجلت الأرقام الأكثر نجاحاً لدى المشاركين الذين تلقوا الجرعة الأعلى من العلاج التجريبي.
المقص البيولوجي.. تقنية "كريسبر" تُعطل جين الكبد
واعتمدت التجربة السريرية على تقنية تحرير الجينات الشهيرة "CRISPR-Cas9"، والتي تعمل كـ "مقص بيولوجي" يستهدف موقعاً محددًا بدقة في الحمض النووي لقطع الشريط الوراثي وتعطيل الجين المستهدف.
وأكد الباحثون أن العلاج يتسم بدقة عالية؛ إذ يقتصر على استهداف خلايا الكبد فقط دون غيرها من خلايا الجسم، باعتباره العضو الرئيسي المسؤول عن تصنيع الكوليسترول والدهون الثلاثية والتخلص من الفائض منهما، وهو ما يقلل من احتمالية حدوث أي تعديلات وراثية غير مقصودة في بقية أعضاء الجسم.
حماية فطرية.. ابتكار مستوحى من طفرة بشرية نادرة
وجاءت فكرة العلاج الجيني استلهاماً من طفرة طبيعية نادرة تتواجد لدى شخص واحد فقط من بين كل 250 شخصاً في الولايات المتحدة، وتحديداً في جين يُدعى "ANGPTL3" المعني بتنظيم الدهون والكوليسترول.
ويكون هذا الجين معطلاً بشكل طبيعي لدى حاملي هذه الطفرة، مما يمنحهم مستويات منخفضة جداً من الكوليسترول والدهون الثلاثية طوال حياتهم وحماية فطرية من أمراض الشرايين والقلب، وهو ما دفعت تقنية "كريسبر" لمحاكاته لإعطاء هذه الحماية لبقية المرضى.
نتائج ممتدة وفعالية مستمرة طوال عام كامل
وأظهرت نتائج المتابعة أن المشاركين الذين تلقوا أعلى جرعة سجلوا بعد شهرين انخفاضاً بنسبة 55% في الدهون الثلاثية و50% في الكوليسترول الضار.
وبعد انقضاء عام كامل على العلاج، أثبتت البيانات استدامة الفعالية؛ حيث ظلت مستويات الدهون الثلاثية منخفضة بنسبة 48%، بينما استمر انخفاض الكوليسترول الضار (LDL) عند مستوى 53%.
إنهاء أزمة الالتزام بالأدوية اليومية لمرضى القلب
ويشكل هذا الابتكار حلاً جذرياً لعقبة عدم التزام المرضى بالخطة العلاجية اليومية؛ حيث تظهر الأبحاث أن نحو نصف المرضى فقط يواظبون على تناول أدويتهم بانتظام، بينما يتوقف ما بين 33% و50% منهم عن تناول أدوية الكوليسترول (الستاتين) خلال السنة الأولى من العلاج.
وتتميز التقنية الجديدة بإمكانية الاستغناء تماماً عن الأقراص اليومية أو الحقن الدورية لعقود طويلة مقابل جرعة واحدة، في حين تواصل الفرق الطبية التحضير لتجارب موسعة في الولايات المتحدة وأستراليا تمهيداً لرفع الملف للجهات التنظيمية واعتماده رسمياً.
