ابتكار علاج لمنع إصابة الأجنة بمرض الثلاسيميا

لندن - ش
ثورة جديدة في العلم تتجه نحو منع المرض قبل وقوعهِ، الأمر الذي قد يسهم في علاج عدد من الأمراض الوراثية، من بينها اضطرابات الدم الوراثية "الثلاسيميا".
وفي أول تجربة على مستوى العالم، تمكن فريق من العلماء في الصين، من إجراء عملية جراحية كيمائية دقيقة على أجنة بشرية لعلاج مرض "بيتا ثلاسيميا"، عبر تقنية تدعى "كريسبر-كاس 9" تعمل مثل مقص للجزيئات يتيح التخلص من الأجزاء غير المرغوب فيها من الطاقم الجيني البشري الكامل "الجينوم" لتحل محلها أجزاء جديدة من الحمض النووي الوراثي.
وبحسب موقع صحتك المختص في الشؤون الطبية، فقد عمل الباحثون في جامعة "صن يات سين" على تحرير القاعدة لتصحيح خطأ من بين 3 ملايين "حرف" من الشيفرة البشرية.
وأوضح العلماء أنهم عدّلوا أجنة مخبرية، لم يُجر زرعها، لعلاج مرض "بيتا ثلاسيميا".
وتقوم تقنية تحرير القواعد على تعديل الهياكل الأساسية للحمض النووي، وهي الأدينين والسيتوزين وجوانين والثيمين، وتُعرف هياكل الحمض النووي بالحروف الأولى لأسمائها، وهي "إيه سي جي تي"، وتُشفر جميع تعليمات بناء الجسم البشري ووظائفه في مزيج من هياكل الحمض النووي الأربعة.

وينجم مرض اضطرابات الدم "بيتا ثلاسيميا"، الذي قد يهدد الحياة، عن تغير يطرأ على إحدى القواعد في الشفرة الوراثية، يعرف باسم الطفرة النقطية (Point mutation)، وعدّل فريق الباحثين هذا الخلل لإعادته لصورته الأولى، وفحصوا الحمض النووي لاكتشاف الخطأ ثم حولوا الهيكل جي إلى إيه، لتصحيح الخطأ.

وجرت الاختبارات في أنسجة استخرجت من مريض مصاب باضطرابات الدم الوراثية وفي أجنة بشرية جرى استنساخها.
تلفزيون بي بي سي ينقل عن الدكتور جونجيو هوانغ، وهو أحد الباحثين، قوله:
"كنا الأوائل في إثبات إمكانية علاج المرض الوراثي في الأجنة البشرية باستخدام نظام تحرير قواعد الحمض النووي"؛ وأضاف أن دراستهم تفتح آفاقا جديدة في علاج المرضى وحماية الأجنة من أن تولد بمرض اضطرابات الدم الوراثية "بيتا ثلاسيميا"، و"حتى علاج الأمراض الوراثية الأخرى".
وتصدر الفريق البحثي في جامعة "صن يات سين" الصينية العناوين من قبل عندما كانوا أول من استخدم تقنية "كريسبر-كاس 9" على الأجنة البشرية في العالم عام 2015 لإصلاح العيوب الجينية التي تسبب أمراض الدم.